基因編輯大佬們在玩啥？

今天，將為大家介紹一位來自中國石家莊的80後科學家張峰，他是基因編輯領域名副其實的大佬，也是CRISPER-CAS9的發明者之一。他正在努力試圖成為基因編輯領域規則制定者，被稱為創業者一樣的科學家。

張峰在斯坦福大學讀博士的時候，遇見了他的一位重要導師Karl Deisseroth，併成為了他的首位學生。幾年後，他們創造出一個可以利用光來精準控制腦神經的全新技術。研究腦神經的原因來自張峰在哈佛期間的一位同學，他患有抑鬱症，正是這段經歷讓他對神經學產生了興趣。

在試圖搞清這些疾病原理的時候，他發現過去大量研究表明，這些疾病都和人的基因結構有關。張峰要做的，就是快速的、系統的驗證和找到基因病變的因果關係。為了達到這個目的，科學家們就需要一件適合的工具，把基因拆開研究。當時使用的工具基本是ZFN和TALES，這兩個工具不僅成本高昂，而且準備時間冗長。

當時張峰已經在MIT博德研究所擁有自己的實驗室，但是他卻無法忍受一次實驗長達3個月的道具準備時間。2011年，張峰接觸到了CRISPER-CAS9技術，當時這項技術還只在酸奶行業被研究和應用。張峰敏銳的發現CRISPER-CAS9技術具有搜尋和定點破壞DNA的特點，這時他開始思考該技術是否可以應用在人類基因上。

當時普遍使用的技術是TALES，TALES利用蛋白質來進行基因編輯，這種技術不僅準備時間長，而且脫靶率很高（脫靶就是指不應該被編輯的基因被誤編輯，其根本原因就是定位不準確造成的）。而CRISPER-CAS9技術使用RNA進行索引，由於RNA承載的是DNA上相應靶位的資訊（具體可參看第一節基礎內容中關於RNA介紹），因此用RNA作為索引，可以做到精確索引相應DNA的段位，從而使得基因編輯過程變得簡單可控。

與絕大多數科學家不同，張峰放棄了從細菌起步逐步瞭解這項技術的過程，而是直接把這項技術應用到小鼠以及人體細胞的實驗上。2012年，張峰發表了他對於CRISPER-CAS9的研究成果，這也是迄今為止，對於真核細胞基因編輯領域發表最早，也是引用量最大的學術論文。

在發現了CRISPER-CAS9之後，張峰並沒有停滯不前，而是在2015年又發掘出比CRISPER-CAS9更精確的CRISPER-CPF1系統。

2013年在張峰發表CRISPER系統之後，很快成立了Editas公司，並在公司成立之初獲得了4300萬美元的融資，其中不乏比爾蓋茨這樣的投資者。隨著Editas於2016年的上市，它成為歷史上首家成功上市的基因編輯公司，這也使得張峰成為MIT歷史上最富有的教授之一。

總結一下

今天你需要記住的幾個知識點：

1、張峰是CRISPER-CAS9技術的發明人之一。

2、CRISPER-CAS9通過RNA索引使基因編輯過程簡單可控。

3、Editas是歷史上第一家基因編輯上市公司，潛力巨大值得關注。

本節為大家介紹了華人科學家張峰以及他的成就。下一節，我們將會帶大家瞭解，基因編輯都有什麼玩法。