基因療法
中國科學家利用基因療法成功逆轉1型糖尿病進程

中國研究人員4日報告說，他們運用基因治療技術，讓1型糖尿病小鼠體內產生大量歐米茄-3脂肪酸，成功逆轉疾病進程。這為治愈飽受1型糖尿病折磨的患者帶來了新希望。這項由廣東工業大學趙子建及李芳紅兩名教授領軍完成的研究發表在新一期美國《臨床檢查雜誌》上。

1型糖尿病是一種自身免疫疾病，其患者自身免疫系統會錯誤攻擊並摧毀分泌胰島素的胰島細胞，從而導致胰島功能喪失並最終發展為1型糖尿病。1型糖尿病多發於青少年，因此也曾被稱為青少年糖尿病。

據趙子建介紹，1型糖尿病患者一旦發病就無法逆轉，病人將終身依賴胰島素註射，並要經常監控血糖。目前，世界上還沒有藥物或技術可控制自身免疫並促使胰島細胞再生，以達到逆轉自身免疫進程並治愈糖尿病的目標。

趙子建和李芳紅領軍的團隊從國外多年的臨床研究中得到啟示：有1型糖尿病遺傳家族史的嬰幼兒在斷奶後長期服用深海魚油，可以顯著降低1型糖尿病的發病風險。但他們也發現，如果想通過補充魚油逆轉自身免疫失衡和糖尿病發展進程，需要的劑量大幅超出目前臨床許可的劑量，在現實中難以實現。

為此，研究人員通過基因治療手段表達一種特異的酶，使得小鼠體內能夠產生大量歐米茄-3脂肪酸EPA和DHA。

結果顯示，這種新療法矯正了自身免疫系統失衡，逆轉了1型糖尿病的發展進程。血液中的胰島素回歸到正常水平，血糖也降低到正常範圍，胰腺中還出現大量新生的分泌胰島素的胰島細胞。這意味著，新療法可幫助實現長期血糖穩定，讓患者徹底擺脫對外源胰島素的依賴。

趙子建說，這是第一次通過單一的治療技術在控制和逆轉自身免疫系統失衡的同時，促進了胰島細胞新生，使得治愈1型糖尿病成為可能。新療法還可能用於治療2型糖尿病以及其他一些自身免疫失調疾病，如多發性硬化癥、系統性紅斑狼瘡、類風濕性關節炎等。

研究人員將開始對這項技術開展臨床前安全評估，預期在未來兩到三年內進入臨床試驗。

——————-本文來源：cnbeta網站 崔媛媛

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