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CRISPR技術的出現，使得利用基因編輯治療並預防疾病的前景變得可觀。通過調整人類胚胎的基因，有可能使嬰兒及後代擺脫某些遺傳性疾病。

不過，國際科學家和倫理學家委員會在新報告中表示，目前該技術還不夠成熟和安全。他們的結論是，除非科學家確定可以可靠地進行精確的基因編輯，不引入意料之外的變化，否則不應使用編輯過的人類胚胎進行妊娠。

筆者認為，即使那樣，胚胎中的基因編輯也應該只在非常特殊和有限的情況下進行。如果一個國家允許“遺傳性的人類基因組編輯”，則其最初的用途應限於預防由單個基因突變引起的嚴重疾病，例如囊性纖維化、鐮狀細胞性貧血、肌營養不良症或Tay-Sachs病。

報告建議，對於這些情況，應該使用胚胎編輯來幫助一些夫妻，他們幾乎或根本沒有機會擁有健康的親生的孩子，父母雙方都攜帶相同的致病突變的情況很少見。

這些建議來自由美國國家醫學科學院、美國國家科學院和英國科學院皇家學會組成的小組討論。該小組於2019年成立，此前中國研究員賀建奎透露，他使用基因編輯工具建立了具有基因突變的人類胚胎，已知該基因突變可以預防艾滋病毒並幫助懷孕，由此誕生了世界上第一個基因編輯的嬰兒。

這件事在科學界引起軒然大波。很多研究人員譴責他的實驗，稱該嘗試極為不負責任，竟試圖“增強”人類的能力。一些人呼籲徹底禁止製造更多的基因編輯嬰兒。同時，國家科學院組織了一個委員會，世界衛生組織召集了一個單獨的專家委員會，提出一些基本規則。據新華社報道，事發一年後的2019年12月，賀建奎被判處有期徒刑三年。

臨床試驗已試圖通過CRISPR治療遺傳性血液疾病、遺傳性失明和某些癌症。但是在這些試驗中，接受基因編輯治療的是成年患者。相比之下，編輯胚胎不僅會導致嬰兒的DNA發生變化，而且還會改變未來的後代。

這就是基因編輯胚胎如此令人著迷的原因，但同時也充滿了風險和道德上的困擾。如果編輯如期進行，它可能會消滅世代相傳的可遺傳疾病。但如果出現問題，這些遺傳變化可能會無限期地遺傳下去。

洛克菲勒大學校長兼委員會主席理查德·利文頓（Richard Lifton）博士在9月3日的公開網路直播中說：“就遺傳基因組編輯而言，這些編輯可以遺傳給後代。這使該技術獲得了遠超個人接受編輯獲益的非凡影響力。”

沒有任何國家正式決定允許遺傳基因編輯。實際上，包括美國在內的數十個國家直接或間接地禁止了製造基因編輯的嬰兒。但是這份225頁的新報告以及WHO委員會即將提出的建議，可能會影響政府決定最終如何進行可遺傳基因組編輯。

該報告承認，除了嚴重的單基因疾病外，各國可能會考慮針對其他情況進行胚胎編輯，例如遺傳性耳聾，這些疾病會影響人的生活質量，但不會危及生命。在9月3日的網路直播中，國家衛生實驗室服務中心和南非威特沃特斯蘭德大學的人類遺傳學教授Michèle Ramsay博士指出，疾病的感知和治療因國家和文化而異。

她說：“嚴重程度對不同的人可能意味著不同的事情。”遺傳病可能在一個國家是可控的，但在另一個國家則不可控。

報告作者說，在嘗試使用該技術預防任何疾病之前，科學家將需要證明遺傳基因組編輯是安全的。目前的一個主要障礙是，CRISPR可能導致意外編輯，從而導致有害突變。利文頓指出，較新的基因組編輯型別，包括稱為鹼基編輯的技術，可能比CRISPR的原始版本更為精確。但是這些技術仍處於發展初期。

參加小組討論的中國科學院院士王浩義在公開直播中表示，要使編輯後的胚胎將來用於孕育胎兒，需要對胚胎進行測試，以確保編輯後的胚胎沒有產生任何意外。

用當前技術很難檢測到這種變化。胚胎編輯可能引起的另一個問題稱為嵌合，其中一些單元被成功編輯，而其他單元則沒有。一些細胞仍然會攜帶致病突變，這意味著最終的嬰兒可能會出現基因編輯本來可以預防的症狀。王浩義說，科學家們要證明編輯胚胎是安全有效，可能還要花幾年的時間進行研究。

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報告建議不要編輯所謂的“多基因疾病”，即由多個基因引起的疾病，因為該技術還不夠先進，無法一次安全地編輯多個基因。

王浩義指出，對於確實有資格進行遺傳基因編輯的夫婦，獲得知情同意也很重要。尚不清楚同意賀建奎進行實驗的父母是否理解該手術的步驟以及該技術未經證實的性質。

報告作者說，還應該要求科學家進行長期研究，以追蹤通過遺傳基因編輯而出生的所有嬰兒及其子女的健康狀況。

該報告還呼籲建立一種“國際機制”，以解決人們對可遺傳基因組編輯工作“偏離了既定準則”的擔憂。世界各地的幾位科學家都知道賀建奎的計劃，即製造基因編輯嬰兒，但他們說他們沒有敲響警鐘，因為他們不知道如何或去哪裡報告。

7月發表在《人類遺傳學雜誌》上的一項調查表明，公眾支援使用胚胎基因編輯來預防嚴重疾病，但其中絕大多數來自西方國家受過良好教育的白人。

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新報告的作者呼籲一個國家在決定是否允許遺傳基因組編輯之前進行“廣泛的社會對話”；CRISPR發明家詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）博士等其他研究人員也呼籲此話題需要廣泛的公眾參與。但目前尚不清楚該如何進行。尚無國家將這個問題付諸表決。

利文頓說：“我們委員會一直擔心的主要問題之一是，流氓科學家會使用這種技術，因此，有強大的監管機構來監督這項技術是很重要的。”

正如過去所發生的所有事情一樣，技術無善惡，關鍵掌握在使用它的人類手中。

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